详细聊聊 Vamorolone （温和激素）

Vamorolone，咱们先暂且管它叫，温和激素吧，毕竟没有正式官方中文名称，叫伐莫洛酮或者VBP15，相信大多数朋友也记不住。由总部位于美国的ReveraGen BioPharma Inc.开发，参与了多个国际非营利基金会，美国国立卫生研究院，美国国防部和欧盟委员会的Horizon 2020计划的资助和研究设计。2018年11月，Santhera从Idorsia手中获得了在所有适应症和全球所有国家（日本和韩国除外）获得vamorolone独家分许可的选择权。

Vamorolone是类固醇类抗炎研究药物中的第一种，可作为DMD的治疗药物。来自非临床和临床研究的数据表明，vamorolone治疗可导致肌肉功能持续改善，并且具有与传统皮质类固醇激素相比较少的不良反应。

Vamorolone化学结构

CAS号：13209-41-1

Cat. No.: HY-109017

CAS No.:13209-41-1

分子式: C22H28O4

分子量: 356.46

作用靶点: Glucocorticoid Receptor; Mineralocorticoid Receptor; NF-κB

作用通路: GPCR/G Protein; Metabolic Enzyme/Protease; NF-κB

储存方式: Powder     -20°C 3 years 

                                 4°C 2 years

         In solvent       -80°C 6 months 

                             -20°C 1 month

Vamorolone可与皮质类固醇结合相同的受体，从而改变受体介导的下游活性。现有的皮质类固醇是DMD儿童和青少年患者当前的护理标准，但高剂量的皮质类固醇具有严重的全身性副作用，这严重损害了治疗依从性和患者的生活质量，因此该患者组中存在大量未满足的医疗需求。Vamorolone在美国和欧洲已被授予孤儿药资格，并已获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病称号。

目前正在进行的为期48周的IIb VISION-DMD阶段研究（VBP15-004； NCT03439670）被设计为一项关键试验，旨在证明120例年龄在4岁至7岁DMD尚未接受皮质类固醇激素治疗男孩中，与泼尼松和安慰剂相比，Vamorolone的疗效和安全性。想要查询更多的信息：https://vision-dmd.info/2b-trial-information。

下面是有美国CureJM执行董事Jim及@ReveraGen CEO的分享视频《一种有前景的治疗JDM的新药——Vamorolone的研究进展》

注意：想看字幕的同学，请打开哔哩哔哩App，搜索“萌芽公益”即可找到该视频

既往临床试验

联系方式：

ReveraGen

埃里克·霍夫曼（Eric Hoffman），博士，首席执行官

电话：+1 240-672-0295

邮箱：eric.hoffman@reveragen.com